Gli scienziati dell’Università di Barcellona hanno scoperto che da decenni la medicina nella ricerca contro il morbo di Alzheimer prende di mira il colpevole sbagliato.
Da decenni la ricerca contro la malattia di Alzheimer si concentra su un unico bersaglio: le famose placche amiloidi che soffocano progressivamente i nostri neuroni.
Tuttavia, nonostante miliardi di investimenti, le cure attuali riescono solo timidamente a rallentare questo tragico disastro. Oggi i biologi dell’Università di Barcellona hanno completamente ribaltato la situazione, pubblicando i risultati del loro studio sulla rivista Molecular Therapy.
Basandosi sul principio che stavamo attaccando le conseguenze piuttosto che la radice del problema, hanno sviluppato un nuovo composto in grado di “riprogrammare” direttamente il macchinario genetico del nostro cervello. Un progresso spettacolare che non si accontenta più di rallentare la demenza, ma che comincia già a cancellarne i danni in laboratorio.
Fino ad ora, l’arsenale medico si è basato su anticorpi monoclonali (come lecanemab o donanemab) progettati per ripulire il cervello distruggendo ciuffi di proteine beta-amiloide e tau. Sebbene questi farmaci rappresentino una vera impresa tecnica, la loro efficacia clinica rimane limitata. Somministrati molto presto, rallentano il declino cognitivo di circa il 30%.
È una vittoria parziale, ma l’incapacità di questi trattamenti di ripristinare la memoria perduta ha spinto i ricercatori a una domanda vertiginosa: e se queste famose placche fossero solo le cicatrici della malattia, e non il suo vero motore?
È qui che entra in gioco il composto FLAV-27, una molecola che cambia radicalmente il campo di battaglia. Invece di ripulire le proteine tossiche, questo trattamento attacca l’epigenoma umano. In poche parole, è il sistema di interruttori molecolari che decide se accendere o spegnere i nostri geni.
Un composto che blocca l’enzima responsabile della malattia di Alzheimer
Nel caso del morbo di Alzheimer, un enzima specifico chiamato G9a entra in azione e inizia a “silenziare” i geni assolutamente vitali per la plasticità delle nostre sinapsi e l’elaborazione dei nostri ricordi.
Il composto FLAV-27 agisce come un jammer estremamente preciso: blocca chimicamente questo enzima difettoso. Privato del suo carburante, l’enzima G9a si lascia andare, permettendo ai geni della memoria di esprimersi nuovamente normalmente.
I risultati pubblicati superano le aspettative del team scientifico. Quando testato sui nematodi (piccoli vermi da laboratorio), FLAV-27 non solo ha prolungato la loro durata di vita, ma ha anche potenziato la respirazione delle loro cellule e migliorato la loro mobilità.
Il successo è stato confermato in modelli murini affetti da forme precoci e tardive di Alzheimer. Calmando questa alterazione genetica, il composto ha compiuto un’impresa senza precedenti: ha ripristinato le prestazioni della memoria spaziale, ha riavviato i comportamenti sociali dei roditori e ha riparato le connessioni sinaptiche danneggiate. La ciliegina sulla torta è che questa riprogrammazione ha portato naturalmente a una riduzione delle placche amiloidi, dimostrando che queste ultime sono effettivamente un sintomo secondario di un caos genetico più profondo.
Se questa regressione della malattia è un barlume di immensa speranza per milioni di famiglie, resta d’obbligo cautela. FLAV-27 deve ancora superare la formidabile fase degli studi clinici sugli esseri umani.
Prima che venga prescritto un farmaco del genere, il team dovrà condurre studi tossicologici approfonditi su almeno due specie animali distinte per garantire che questa riprogrammazione epigenetica sia sicura a lungo termine. In ogni caso, la scienza ha ormai dimostrato che la demenza potrebbe non essere un’inevitabilità irreversibile, ma un semplice errore di codifica che stiamo finalmente imparando a correggere.
